Genzyme - Recherche et développement - Laboratoire

Recherche & Développement

France
Etre à la pointe de la science est la voie choisie par Genzyme. Notre leadership dans la découverte de petites molécules et de protéines thérapeutiques innovantes pour le traitement de maladies rares ou graves repose sur l’audace et la détermination de nos équipes R&D.

Nos domaines de recherche

Les chercheurs de Genzyme regroupés aux Etats-Unis, travaillent au sein du Boston R&D Hub de Sanofi. Ce centre totalise plus de 50 projets dans son portefeuille. Ce dernier est constitué de candidats-médicaments novateurs et de nouvelles indications pour nos produits existants:

Maladie de Gaucher et maladie de Niemann – Pick de type B.

Nous développons une petite molécule par voie orale pour les patients atteints de la maladie de Gaucher. Une nouvelle enzymothérapie de substitution est également en cours dans la maladie de Niemann-Pick de type B. Cette maladie de surcharge lysosomale est liée à un déficit enzymatique secondaire à une mutation sur un gène.

Genzyme – Photo de laboratoire R&D – maladie de Gaucher

Thérapie génique

Depuis 1990, Genzyme s’est engagé en thérapie génique, axe de développement clé. Notre programme de recherche le plus avancé dans ce domaine concerne la dégénérescence maculaire liée à l’âge (DMLA), un vieillissement anormal et rapide de la macula, partie centrale de la rétine pouvant conduire à la cécité. En parallèle, nous conduisons des travaux dans la maladie de Parkinson, maladie neurodégénérative très répandue.

Un autre programme de thérapie génique à un stade très précoce concerne l’amyotrophie spinale (AMS), maladie héréditaire. Notre plus grand défi est la diffusion d’un gêne sain dans la totalité de la moelle épinière par la mise au point d’une méthode d’administration novatrice, via le liquide céphalorachidien.

Sclérose en plaques

Nos efforts de recherche se concentrent sur des traitements potentiellement capables de protéger et de réparer le cerveau. Nos chercheurs étudient actuellement le développement de petites molécules susceptibles de pénétrer la barrière hémato-encéphalique et de réparer la myéline, gaine protectrice qui entoure les axones des neurones endommagés. Nous étudions également des traitements contre la SEP primaire progressive, stade le plus critique de la maladie pour lequel il n’existe aucun traitement.

De nouveaux horizons thérapeutiques


Nos efforts de recherche portent également sur le lupus, maladie auto-immune complexe pour laquelle un seul nouveau traitement a été accepté ces 50 dernières années. En parallèle, nous menons des recherches précoces dans plusieurs domaines thérapeutiques, parmi lesquels les maladies auto-immunes et les maladies génétiques (mucoviscidose, amyotrophie spinale et maladie de Huntington).

 

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Découvrez notre vidéo qui retrace les spécificités et les enjeux de notre Recherche et Développement

Sur le chemin du traitement

En France, Genzyme collabore avec les meilleurs centres d’essais cliniques. Ils constituent une étape déterminante dans le processus de développement de produit : le moment où les efforts de recherche menés en laboratoire se concrétisent. Le candidat-médicament doit faire preuve de son efficacité et de sa sécurité d’emploi pour l’être humain. Ses effets sont alors évalués durant de longues années, à travers des protocoles très rigoureux au sein de centres d’essais cliniques spécialisés. C’est une étape indispensable à la demande d’autorisation de mise sur le marché (AMM) du produit auprès des autorités de santé. En France, Genzyme pilote 7 essais cliniques concernant 4 produits en développement. La qualité des données collectées sur le produit et la rigueur de conduite des essais favorisent le développement précoce et rapide de nouveaux traitements.

Dernière mise à jour: 02/03/2015
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Genzyme S.A.S.
33/35 boulevard de la Paix
78100 St-Germain-en-Laye
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Tel: +33 1 30 87 25 25
Information Médicale: 0 825 801 403 (0,15€ TTC/min)

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